Un tercio de los pacientes no tienen acceso al medicamento huérfano que necesitan y otro tercio solo tiene acceso después de esperar años. Últimamente, algunos medicamentos importantes no están disponibles debido al alto precio y el gran impacto en los presupuestos sanitarios.

Este año, EURORDIS y el EPF (Foro Europeo de Pacientes) hacen un llamamiento a las autoridades competentes nacionales en materia de fijación de precios y reembolso de la UE para colaborar en la fijación de precios a nivel europeo, todo ello con el fin de mejorar el acceso de los pacientes a los medicamentos.